CRISPR Cas9系统目前的研究热点在什么方面..._CRISPR基因敲除_基因编辑_分子类_知道

1.什么是CRISPR/Cas9？
CRISPR----Clustered Regularly Interspaced
Short Palindromic Repeats
是在细菌和古细菌中广泛存在的成簇的、有规律的、间隔的短回文重复序列。07年，发现细菌可以用CRISPR系统抵抗噬菌体的入侵；08年，发现细菌的
CRISPR系统能够阻止外源质粒的转移。是细菌的一种获得性免疫系统。
Cas----CRISPR-associated
CRISPR/Cas9----CRIPSR-
Cas系统分为Type I、TypeII 、Type III三种类型。在TypeII
系统中包含一个标志性的Cas9蛋白（参与crRNA的成熟以及降解入侵的噬菌体DNA或外源质粒)。CRISPR/Cas系统和Cas9蛋白结合成复合
体，发挥识别和降解入侵的外源DNA功能。
2.CRISPR/Cas9的优缺点
优点：

构建方便简单快捷
高效的介导基因定点敲入和基因组的点突变
精确的切口酶活性提高了基因治疗的安全性
缺点：

严重的脱靶性
3.CRISPR/Cas9的用途
CRISPR/Cas9被改造成第三代人工核酸内切酶（前两代分别是ZFN和TALEN），用于复杂基因组的编辑，目前该技术应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠及细菌的基因组精确修饰。
4.CRISPR/Cas9目前热点
CRISPR/Cas9有个极大的优势就是可以改造为切口酶，在DNA的特定位置制造单链切口，这样不会引起非同源末端连接，但是可以激活同源细胞的重组。
这套系统目前的主要用途是在以下几个方面：

基因定点InDel突变
基因定点敲入
两位点同时突变
小片段的缺失
编码基因和非编码基因（lncRNA、microRNA）的靶向基因敲除

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